科技日報北京3月14日電(記者張夢然)英國《自然·通訊》雜志發(fā)表一項遺傳學(xué)重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網(wǎng)膜退化，進(jìn)而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統(tǒng)，可適用于導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜炎(失明的主要原因)的各種潛在遺傳缺陷。

色素性視網(wǎng)膜炎無法醫(yī)治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺傳性。該病特征就是視網(wǎng)膜退化，但由于色素性視網(wǎng)膜炎可能由60多種基因的突變引起，因此，想要制定針對性療法來修復(fù)每一個具體的基因是非常困難的。

視網(wǎng)膜上包括視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞，而引起色素性視網(wǎng)膜炎的基因突變，首先會導(dǎo)致視桿細(xì)胞死亡，繼而引起視錐細(xì)胞死亡，最終導(dǎo)致患者失明。

美國國家眼科研究所研究人員吳志健(音譯)及同事此次并沒有去治療引起基因突變的疾病，而是測試了一種保留視錐細(xì)胞的方法。他們使用了生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最炙手可熱的“明星”技術(shù)——CRISPR/Cas9系統(tǒng)，從而使決定視桿細(xì)胞身份的基因喪失功能，誘導(dǎo)視桿細(xì)胞獲得視錐細(xì)胞特征，使之能夠不受有害致病突變的影響。

實驗結(jié)果顯示，在3個視網(wǎng)膜退化小鼠模型中(總計有30只小鼠)，該療法可以阻止視網(wǎng)膜退化并改善視覺。

這項研究表明，該方法可能適合用來治療視網(wǎng)膜退化疾病，并且可能適用性廣泛，不受不同潛在遺傳突變的影響。