格利貝拉（Glybera）是第一個在西方國家獲準(zhǔn)上市的基因藥物，用于治療罕見性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。但據(jù)《麻省理工技術(shù)評論》雜志網(wǎng)站近日報道，這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問世的藥物，即將因定價太高和需求不足而退出市場。

來源：科技日報

（原標(biāo)題：全球最貴基因藥物即將退出市場）

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格利貝拉（Glybera）是第一個在西方國家獲準(zhǔn)上市的基因藥物，用于治療罕見性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。但據(jù)《麻省理工技術(shù)評論》雜志網(wǎng)站近日報道，這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問世的藥物，即將因定價太高和需求不足而退出市場。

開發(fā)這一藥物的荷蘭著名生物技術(shù)公司UniQure上周發(fā)表聲明稱，歐盟授權(quán)該藥的上市期限今年10月將到期，屆時不會重新申請延期。

公司對此給出的理由是，該藥的市場需求非常受限，未來幾年有財力使用該藥的病人也不會明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)并于2014年上市，對經(jīng)歷系列挫敗和安全質(zhì)疑的基因療法來說，是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當(dāng)時的定價超乎了人們的想象，其一次療程價格高達(dá)100多萬美元，開創(chuàng)了現(xiàn)代處方藥價格新紀(jì)錄，也為其后來“有價無市”的市場表現(xiàn)埋下了隱患。

脂蛋白脂肪酶缺乏癥又名家族性高乳糜微粒血癥，因患者血液無法承受任何脂肪顆粒，各種急性胰腺炎反復(fù)發(fā)作，非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問世之前，針對該病并無特效藥物，只能通過飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過一種腺相關(guān)病毒（AAV），將產(chǎn)生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌，患者接受治療后胰腺炎發(fā)病率大大降低，并可以放松飲食限制，提高生活質(zhì)量。

但由于藥價太高，醫(yī)保機(jī)構(gòu)對該藥使用費(fèi)用的相關(guān)報銷設(shè)置了重重障礙，目前只有一位患者接受了該藥治療。

麻省理工學(xué)院生物醫(yī)藥創(chuàng)新中心專門研究歐洲藥物定價機(jī)制的專家凱西·奎因表示，脂蛋白脂肪酶缺乏癥患者人數(shù)本來就不多，每百萬人才有一人患病，再加上公眾對其效用的質(zhì)疑一直存在，“一針百萬”的定價缺乏充足的論證。“格利貝拉的失敗并不意味著其他基因療法也會陷入類似麻煩，但這或?qū)⒁齺順I(yè)界對基因藥物定價機(jī)制的深刻反思。”奎因說。